NKGen Biotech公司在馬薩諸塞州波士頓舉行的阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)(CTAD)年會(huì)上，報(bào)道了NK細(xì)胞療法SNK01治療阿爾茨海默病(AD)患者的I期試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
在治療開(kāi)始11周后，90%的患者表現(xiàn)出改善或維持穩(wěn)定的認(rèn)知功能阿爾茨海默病綜合評(píng)分。
靜脈注射N(xiāo)K細(xì)胞——SNK01有可能能穿過(guò)血腦屏障，減少腦脊液(CSF)中β42/40和pTau181水平和神經(jīng)炎癥。
該報(bào)告“用活性增強(qiáng)的擴(kuò)增非遺傳修飾NK細(xì)胞(SNK01)治療阿爾茨海默病受試者——I期劑量遞增研究”，提供了單中心、開(kāi)放標(biāo)簽、I期研究的結(jié)果，該研究評(píng)估了SNK01在阿爾茨海默病患者中的安全性、耐受性和探索性療效。
SNK01是一款非基因修飾的自體NK細(xì)胞療法，其在采集患者的血液后從中分離并篩選出目標(biāo)NK細(xì)胞，再激活NK細(xì)胞并促使其擴(kuò)增。SNK01具有增強(qiáng)的細(xì)胞毒性和激活受體表達(dá)，加之NKGen獨(dú)有的冷凍保存工藝，可以使細(xì)胞保持顯著的活性和細(xì)胞毒性。
SNK01每三周通過(guò)靜脈注射(IV)一次，共進(jìn)行四次治療，采用3 + 3劑量遞增設(shè)計(jì)(1，2 & 4 x10^9)。主要終點(diǎn)是安全性，次要終點(diǎn)包括認(rèn)知評(píng)估和生物標(biāo)志物水平的變化。
NKGen Biotech首席執(zhí)行官Paul Y. Song醫(yī)學(xué)博士表示：“我們很高興公布我們的第一期阿爾茨海默氏病研究的最終數(shù)據(jù)，進(jìn)一步證明SNK01耐受性良好，似乎可以減少試驗(yàn)患者的蛋白質(zhì)(pTau181和Aβ42/40)和神經(jīng)炎癥(GFAP)。值得注意的是，盡管基線MMSE評(píng)分的中位數(shù)為14，但90%的患者在11周后表現(xiàn)出改善或保持穩(wěn)定的認(rèn)知功能，這表明SNK01可能不僅僅是減緩疾病進(jìn)展。”
Paul Y. Song博士繼續(xù)說(shuō)，“當(dāng)我們第一次提出使用我們?cè)鰪?qiáng)的NK細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病時(shí)，我們?cè)獾搅速|(zhì)疑。但是，感謝Angeles醫(yī)院的臨床團(tuán)隊(duì)，他們與我們合作，獲得了聯(lián)邦衛(wèi)生保護(hù)委員會(huì)和研究倫理委員會(huì)的完全批準(zhǔn)，我們得以進(jìn)行這項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性的試驗(yàn)，為我們提供了寶貴的臨床和生物標(biāo)記數(shù)據(jù)，這無(wú)疑幫助我們獲得了美國(guó)IND對(duì)中度AD患者進(jìn)行I/IIa期研究的許可。鑒于該I期試驗(yàn)是一項(xiàng)劑量遞增試驗(yàn)，僅在11周內(nèi)給予4次總劑量，我們新的IND批準(zhǔn)要求使用更高的劑量和延長(zhǎng)的給藥方案。我們很高興開(kāi)始下一階段，希望為更多晚期患者建立一種全新的治療模式?！?/span>
報(bào)告展示的亮點(diǎn):
同時(shí)根據(jù)該公司最新公告，除了自體SNK01在獲得FDA批準(zhǔn)IND臨床試驗(yàn)的同時(shí)，他們也開(kāi)啟了異體NK細(xì)胞產(chǎn)品SNK02的I期臨床試驗(yàn)，已有實(shí)體瘤患者入組進(jìn)行治療。
