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曾經(jīng)牽動著無數(shù)人心弦的那個抗癌小女孩Emily，如今已無癌生存第12年！而Emily也早已不再是孤身奮戰(zhàn)，全球進(jìn)行CAR-T治療的患者已有數(shù)萬名，得益于CAR-T療法的人數(shù)也在逐年增多，如今的CAR-T細(xì)胞療法正向著更精湛、更普惠的方向去實現(xiàn)落地，惠及更多患者。

隨著CAR-T細(xì)胞療法的家喻戶曉，如今再提Emily，大家已不再陌生。

那個曾經(jīng)被白血病差點奪走生命的小女孩，CAR-T細(xì)胞療法的神奇治愈讓她重獲新生，如今已無癌生存第12個年頭。每年Emily都會發(fā)布新動態(tài)，今年與以往不同，Emily不再社交平臺曬出自己的抗癌照，而是分享道"Emily is alive today because of cancer research"，表明已開啟告別癌癥后的新生活。

如今的她，已是一名賓夕法尼亞大學(xué)的學(xué)生，除了“癌癥幸存者”這一種身份，她更成為細(xì)胞免疫療法治愈能力的象征，把科學(xué)進(jìn)步的慰藉和信心不斷回饋給世界。

△ 為了感謝新型療法CAR-T的治愈，Emily和父母成立了Emily命名的基金會（Emily Whitehead Foundation），通過募集資金和各種公益活動，推動CAR-T等新型療法的研究，為更多兒童腫瘤患者提供更多的治愈可能。

擺脫了癌癥惡魔的Emily已經(jīng)邁入了一名普通人的生活軌道，Emily的故事不僅僅是一段普普通通的抗癌歷程，更體現(xiàn)了她與她的家人對創(chuàng)新治療的執(zhí)著和信念，Emily也是CAR-T細(xì)胞療法最具代表性的案例，激勵著全球抗癌患者的信心。

△ 回顧往年，Emily每年都會舉牌“打卡”慶祝這些無癌生存的日子

回顧Emily抗癌故事，

CAR-T細(xì)胞療法的“幸運兒”

2010年，5歲的Emily被確診為急性淋巴性白血病（ALL），經(jīng)歷了26個月的化療、骨髓移植后仍然復(fù)發(fā)，身體每況愈下，到了無藥可救的階段。

Emily的父母不愿放棄，來到了當(dāng)時治療兒童腫瘤最好的費城兒童醫(yī)院，當(dāng)時，賓西達(dá)尼亞大學(xué)Carl H.June教授（CAR-T細(xì)胞療法創(chuàng)始人之一）團(tuán)隊正在復(fù)發(fā)/難治性兒童ALL中開展CAR-T試驗。

這種對于療效也很難預(yù)測的“新方法”在當(dāng)時還鮮有人應(yīng)用，Emily一家決定放手一搏，自此，Emily成為了CAR-T細(xì)胞“第一人”。

△ 首次接受CAR-T細(xì)胞治療時的Emily，年僅7歲

CAR-T療法如今大家并不陌生，簡單來說，就是從患者體內(nèi)分離出免疫T細(xì)胞，然后對其進(jìn)行基因改造，給它裝上能夠特異性識別到癌細(xì)胞特殊靶點的“導(dǎo)航系統(tǒng)”，也就是CAR，經(jīng)過體外的大量培植后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，這樣擴(kuò)增的“特殊”CAR-T細(xì)胞就像一支精銳部隊，能夠發(fā)揮精準(zhǔn)殺敵的功效。

△ CAR-T細(xì)胞療法是如何運作的

果然，這個新的嘗試帶來了奇跡，在接受治療僅三周后，檢測結(jié)果發(fā)現(xiàn)Emily的白血病病情有所緩解。2012年5月10日，這個令Emily一家難忘的日子，這一天醫(yī)生在她的骨髓中沒有檢測到癌細(xì)胞的跡象，這說明CAR-T細(xì)胞療法奏效了！艾米麗正式擺脫了癌癥。

就像大家看到的，艾米莉至今已經(jīng)無癌生存12年，她體內(nèi)再也找不到任何癌細(xì)胞，在臨床上等同于“治愈”！

△ 如今的Emily已進(jìn)入賓夕法尼亞大學(xué)讀書，迎接新生活

潛力巨大！

CAR-T療法已治療數(shù)萬名患者

Emily的成功治療推動了全球CAR-T細(xì)胞療法的飛速發(fā)展。

目前，全球已有11款CAR-T產(chǎn)品獲批上市，其中美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了6款，分別為諾華的Kymriah、BMS/藍(lán)鳥生物的Abecma、BMS/Juno的Breyanzi、傳奇生物的Carvykti（西達(dá)基奧侖賽）、吉利德/Kite的Tecartus和Yescarta。

中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)了5款，除了澤沃基奧侖賽注射液，其他分別為復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液(CD19)、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液(CD19)、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液(BCMA)及合源生物的納基奧侖賽注射液(CD19)，產(chǎn)品價格均在百萬級別。

△ 目前，全球已上市11款CAR-T細(xì)胞療法

當(dāng)然，Emily也已不再是孤例，至少有2萬名患者接受了CAR-T細(xì)胞療法，成功率從50%到90%不等。最近，費城兒童醫(yī)院(CHOP)成功治療了第500名兒童CAR-T患者，其中至少有70名兒童已存活了五年，沒有癌癥復(fù)發(fā)的跡象。

根據(jù)Emily官網(wǎng)顯示，得益于CAR-T等新型療法，兒童腫瘤最近的5年生存率已增長至84%。

正如“CAR-T”之父Carl June所說的那樣，CAR-T療法真的能治愈癌癥患者，至少現(xiàn)在看來，CAR-T細(xì)胞療法為更多癌癥患者帶來了一線生機(jī)，成為解救生命的新希望。

當(dāng)然，新技術(shù)從試驗走向臨床也面臨著一系列挑戰(zhàn)，包括脫靶效應(yīng)、細(xì)胞因子風(fēng)暴、歸巢、腫瘤微環(huán)境等技術(shù)難題，以及個性化定制的高昂定價，都成為了阻礙CAR-T細(xì)胞療法大規(guī)模臨床應(yīng)用的障礙。

如何降本增效，提高工藝技術(shù)以及向更廣闊的實體瘤領(lǐng)域進(jìn)攻，CAR-T還有更多需要改善和開拓的空間，我們期待國內(nèi)CAR-T能夠?qū)崿F(xiàn)更多突破，不僅是價格、技術(shù)，更能在適應(yīng)癥、療效上有更大的突破，惠及普羅大眾。