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無癌生存12年!首個CAR-T治愈女孩Emily步入新生活,CAR-T療法已治療數(shù)萬名患者

2024-05-20    點擊量:661

曾經(jīng)牽動著無數(shù)人心弦的那個抗癌小女孩Emily,如今已無癌生存第12年!而Emily也早已不再是孤身奮戰(zhàn),全球進(jìn)行CAR-T治療的患者已有數(shù)萬名,得益于CAR-T療法的人數(shù)也在逐年增多,如今的CAR-T細(xì)胞療法正向著更精湛、更普惠的方向去實現(xiàn)落地,惠及更多患者。



隨著CAR-T細(xì)胞療法的家喻戶曉,如今再提Emily,大家已不再陌生。


那個曾經(jīng)被白血病差點奪走生命的小女孩,CAR-T細(xì)胞療法的神奇治愈讓她重獲新生,如今已無癌生存第12個年頭。每年Emily都會發(fā)布新動態(tài),今年與以往不同,Emily不再社交平臺曬出自己的抗癌照,而是分享道"Emily is alive today because of cancer research",表明已開啟告別癌癥后的新生活。


如今的她,已是一名賓夕法尼亞大學(xué)的學(xué)生,除了“癌癥幸存者”這一種身份,她更成為細(xì)胞免疫療法治愈能力的象征,把科學(xué)進(jìn)步的慰藉和信心不斷回饋給世界。

△ 為了感謝新型療法CAR-T的治愈,Emily和父母成立了Emily命名的基金會(Emily Whitehead Foundation),通過募集資金和各種公益活動,推動CAR-T等新型療法的研究,為更多兒童腫瘤患者提供更多的治愈可能。


擺脫了癌癥惡魔的Emily已經(jīng)邁入了一名普通人的生活軌道,Emily的故事不僅僅是一段普普通通的抗癌歷程,更體現(xiàn)了她與她的家人對創(chuàng)新治療的執(zhí)著和信念,Emily也是CAR-T細(xì)胞療法最具代表性的案例,激勵著全球抗癌患者的信心。

△ 回顧往年,Emily每年都會舉牌“打卡”慶祝這些無癌生存的日子


01

回顧Emily抗癌故事,

CAR-T細(xì)胞療法的“幸運兒”


2010年,5歲的Emily被確診為急性淋巴性白血病(ALL),經(jīng)歷了26個月的化療、骨髓移植后仍然復(fù)發(fā),身體每況愈下,到了無藥可救的階段。


Emily的父母不愿放棄,來到了當(dāng)時治療兒童腫瘤最好的費城兒童醫(yī)院,當(dāng)時,賓西達(dá)尼亞大學(xué)Carl H.June教授(CAR-T細(xì)胞療法創(chuàng)始人之一)團(tuán)隊正在復(fù)發(fā)/難治性兒童ALL中開展CAR-T試驗。


這種對于療效也很難預(yù)測的“新方法”在當(dāng)時還鮮有人應(yīng)用,Emily一家決定放手一搏,自此,Emily成為了CAR-T細(xì)胞“第一人”。

△ 首次接受CAR-T細(xì)胞治療時的Emily,年僅7歲


CAR-T療法如今大家并不陌生,簡單來說,就是從患者體內(nèi)分離出免疫T細(xì)胞,然后對其進(jìn)行基因改造,給它裝上能夠特異性識別到癌細(xì)胞特殊靶點的“導(dǎo)航系統(tǒng)”,也就是CAR,經(jīng)過體外的大量培植后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi),這樣擴增的“特殊”CAR-T細(xì)胞就像一支精銳部隊,能夠發(fā)揮精準(zhǔn)殺敵的功效。

△ CAR-T細(xì)胞療法是如何運作的


果然,這個新的嘗試帶來了奇跡,在接受治療僅三周后,檢測結(jié)果發(fā)現(xiàn)Emily的白血病病情有所緩解。2012年5月10日,這個令Emily一家難忘的日子,這一天醫(yī)生在她的骨髓中沒有檢測到癌細(xì)胞的跡象,這說明CAR-T細(xì)胞療法奏效了!艾米麗正式擺脫了癌癥。


就像大家看到的,艾米莉至今已經(jīng)無癌生存12年,她體內(nèi)再也找不到任何癌細(xì)胞,在臨床上等同于“治愈”!

△ 如今的Emily已進(jìn)入賓夕法尼亞大學(xué)讀書,迎接新生活


02

潛力巨大!

CAR-T療法已治療數(shù)萬名患者


Emily的成功治療推動了全球CAR-T細(xì)胞療法的飛速發(fā)展。


目前,全球已有11款CAR-T產(chǎn)品獲批上市,其中美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了6款,分別為諾華的Kymriah、BMS/藍(lán)鳥生物的Abecma、BMS/Juno的Breyanzi、傳奇生物的Carvykti西達(dá)基奧侖賽、吉利德/Kite的Tecartus和Yescarta。


中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)了5款,除了澤沃基奧侖賽注射液,其他分別為復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液(CD19)、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液(CD19)、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液(BCMA)合源生物的納基奧侖賽注射液(CD19),產(chǎn)品價格均在百萬級別。

△ 目前,全球已上市11款CAR-T細(xì)胞療法


當(dāng)然,Emily也已不再是孤例,至少有2萬名患者接受了CAR-T細(xì)胞療法,成功率從50%到90%不等。最近,費城兒童醫(yī)院(CHOP)成功治療了第500名兒童CAR-T患者,其中至少有70名兒童已存活了五年,沒有癌癥復(fù)發(fā)的跡象。


根據(jù)Emily官網(wǎng)顯示,得益于CAR-T等新型療法,兒童腫瘤最近的5年生存率已增長至84%。


正如“CAR-T”之父Carl June所說的那樣,CAR-T療法真的能治愈癌癥患者,至少現(xiàn)在看來,CAR-T細(xì)胞療法為更多癌癥患者帶來了一線生機,成為解救生命的新希望。


當(dāng)然,新技術(shù)從試驗走向臨床也面臨著一系列挑戰(zhàn),包括脫靶效應(yīng)、細(xì)胞因子風(fēng)暴、歸巢、腫瘤微環(huán)境等技術(shù)難題,以及個性化定制的高昂定價,都成為了阻礙CAR-T細(xì)胞療法大規(guī)模臨床應(yīng)用的障礙。


如何降本增效,提高工藝技術(shù)以及向更廣闊的實體瘤領(lǐng)域進(jìn)攻,CAR-T還有更多需要改善和開拓的空間,我們期待國內(nèi)CAR-T能夠?qū)崿F(xiàn)更多突破,不僅是價格、技術(shù),更能在適應(yīng)癥、療效上有更大的突破,惠及普羅大眾。


Write in the last

寫在最后

Emily是幸運的,走在賓大校園樹影婆娑的林蔭大道上,她的人生已經(jīng)邁入了一名普通人的生活軌道。而像她一樣抗癌成功的故事也將由細(xì)胞療法來逐一實現(xiàn),相信隨著未來生物科技的不斷發(fā)展,會有更多個“Emily”獲得重生,也希望CAR-T細(xì)胞療法能夠做到普惠,惠及更多患者走出癌癥的陰霾。



-END-