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世界首例 | 停藥停胰島素!干細(xì)胞技術(shù)治愈25年糖尿病患者!
2024-06-13 點(diǎn)擊量:662
擺脫胰島素,是眾多糖尿病患者夢寐以求的終極理想,如今,理想終于照進(jìn)了現(xiàn)實。
近日,我國學(xué)者在國際知名期刊《Cell Discovery》上發(fā)布了一則研究成果——國際上首次利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)來源的自體再生胰島移植,成功治愈胰島功能嚴(yán)重受損糖尿病病例。
◎題為《通過個性化內(nèi)胚層干細(xì)胞衍生的胰島組織治療胰島功能受損的2型糖尿病患者》
該項研究介紹,相關(guān)科研團(tuán)隊歷經(jīng)十余年研究,利用患者血液PBMC重編程為自體iPSC細(xì)胞,并使用國際首創(chuàng)技術(shù)使之轉(zhuǎn)變?yōu)椤胺N子細(xì)胞”即內(nèi)胚層干細(xì)胞(Endoderm stem cell, EnSC),最終實現(xiàn)在體外再造胰島組織(E-islet)。
◎患者E-islet制備、質(zhì)量控制及其移植安全性和有效性評估的主要流程概述
首例受益者年齡為59歲男性,他在過去25年間飽受2型糖尿病的困擾,病情逐漸加重并發(fā)展至終末期糖尿病腎病(尿毒癥),其胰島功能幾近衰竭,每天需要多次注射胰島素,未來存在極大的糖尿病嚴(yán)重并發(fā)癥風(fēng)險。
而在E-islet移植后,患者血糖控制隨時間持續(xù)改善,24小時血糖實時監(jiān)控設(shè)備的數(shù)據(jù)表明TITR(time-in-tight-range, 3.9~7.8 mM,也就是健康人的血糖波動范圍)從術(shù)前的57%,一路上升,從 32周開始恢復(fù)到99%以上;嚴(yán)重高血糖(> 13.9 mM)和嚴(yán)重低血糖(<3.9 mM)在術(shù)后兩周內(nèi)完全消失;餐前餐后的血糖變異度從術(shù)前的5.50mM下降到32周的1.60mM;此外,該患者的糖化血紅蛋白水平從術(shù)前6.6%下降至第113周的4.6%。
研究成果還顯示,該患者空腹及餐后C肽等關(guān)鍵指標(biāo)較術(shù)前顯著提高,證實胰島功能得到有效恢復(fù);腎臟功能等隨訪指標(biāo)均處于正常范圍,也提示該療法可避免糖尿病并發(fā)癥的進(jìn)展。
◎T2D患者自體E-islet移植臨床研究結(jié)果
此外,對于血糖難以控制的嚴(yán)重患者,只有通過從捐獻(xiàn)的胰腺中提取胰島組織,并以微創(chuàng)注射的方式進(jìn)行移植方可有效治療,從而避免并發(fā)癥的發(fā)生。然而,受制于供體嚴(yán)重匱乏、胰島分離技術(shù)復(fù)雜等因素,目前臨床需求很難滿足。因此,如何在體外規(guī)?;卦偕艘葝u組織,成為一項世界性的醫(yī)學(xué)難題。
而根據(jù)最新數(shù)據(jù)顯示,全球有超過4億糖尿病患者,其中我國患者就占到了約1/4,可以說是名副其實的“糖尿病大國”。這一里程碑式的研究迅速引起熱議,它為全球糖尿病患者帶來了前所未有的希望:治愈糖尿病,擺脫胰島素或?qū)⒁蚋杉?xì)胞療法而成為現(xiàn)實!
干細(xì)胞就像是生命的種子,是一種可以自我更新和再生的多功能細(xì)胞。在一定條件下,可分化成多種功能細(xì)胞,具有修復(fù)各種組織功能和再生器官的能力,被醫(yī)學(xué)界稱為“萬能細(xì)胞”。按發(fā)育階段,干細(xì)胞可分為胚胎干細(xì)胞、成體干細(xì)胞以及上述研究所提到的iPS細(xì)胞。
◎干細(xì)胞的分類
近年來,干細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛,在抗衰美容和疾病治療等方面展現(xiàn)出巨大的潛力和應(yīng)用前景,已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。
目前,根據(jù)美國臨床試驗數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計,全球已有4000多項注冊的干細(xì)胞臨床研究項目,涉及200種適應(yīng)癥,9大系統(tǒng)疾病,除了糖尿病,還涵蓋了諸多代謝性疾病(如痛風(fēng))、呼吸系統(tǒng)疾病(如肺纖維化、慢性阻塞性肺?。?/span>、神經(jīng)系統(tǒng)疾病(如腦中風(fēng)、阿爾茨海默病、帕金森綜合征、脊髓損傷)、骨關(guān)節(jié)炎(如類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、骨關(guān)節(jié)病)、自身免疫性疾病(如系統(tǒng)性紅斑狼瘡)、肝臟疾病(如肝衰竭、肝硬化)、美容抗衰老(如女性卵巢早衰)等領(lǐng)域。
其中,我國已有60余項間充質(zhì)干細(xì)胞藥物臨床試驗,包括糖尿病足潰瘍、骨關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、肺纖維化、卒中、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、肝衰竭、克羅恩病、移植物抗宿主病等病種。
毫無疑問,作為一種新興生物技術(shù),干細(xì)胞療法正在引領(lǐng)一場新的顛覆性的醫(yī)學(xué)技術(shù)革命。我們也期待干細(xì)胞未來能夠在更多疾病的預(yù)防與治療中發(fā)揮積極作用,為更多疾病患者解除病痛,實現(xiàn)治愈!