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90%患者減少胰島素使用!干細胞或為治愈糖尿病的未來療法
2024-07-15 點擊量:624
iPS細胞療法VX-880再次取得突破,新數(shù)據(jù)證實其能大幅降低Ⅰ型糖尿病患者對胰島素的需求,提升生理胰島功能,干細胞或?qū)⒊蔀橐葝u素的替代品。
近日,備受矚目的iPS細胞療法VX-880再次公開了其研究成果,更多的實驗者數(shù)據(jù)進一步證實:iPS細胞療法能有效降低甚至消除Ⅰ型糖尿病患者對胰島素的依賴,顯著提升了患者的生理胰島功能和血糖控制水平。種種跡象表明,干細胞或許將成為胰島素的替代品,有望徹底顛覆傳統(tǒng)的糖尿病治療方式!
就在當?shù)貢r間6月21日下午,美國糖尿病協(xié)會(ADA)在美國奧蘭多舉行了第84屆科學會議。其中VX-880干細胞療法的最新研究報告吸引了全場的目光。
△VX-880胰島細胞療法的1/2期FORWARD臨床研究的新數(shù)據(jù)在美國糖尿病協(xié)會?(ADA)第84屆科學會議的研討會上公布
根據(jù)VX-880的1/2期臨床實驗最新數(shù)據(jù),共有10名Ⅰ型糖尿病患者參與了治療。令人振奮的是,在接受治療的第180天,其中7名患者已完全停止使用外源性胰島素,另有2名患者的每日胰島素使用量大幅減少了約70%。
更為驚人的是,所有隨訪時間超過1年的患者在第12個月時的糖化血紅蛋白(HbA1c)均低于7.0%,成功達到了消除低血糖事件(SHEs,指采取措施預防和處理糖尿病患者在治療過程中出現(xiàn)的低血糖癥狀)的主要終點,并實現(xiàn)了胰島素獨立的次要終點,(指不依賴外源性胰島素注射來維持正常血糖水平的狀態(tài))。
這一發(fā)現(xiàn)令人矚目:由VX-880干細胞培育出的胰島細胞在改善生理胰島功能和血糖控制方面表現(xiàn)出色,其功能與天然的胰島細胞相差無幾。
這也恰好符合哈佛干細胞研究所主任Douglas Melton及其團隊對VX-880的初衷。如今,隨著一次次積極的數(shù)據(jù)公布,無數(shù)Ⅰ型糖尿病患者終于看到了擺脫胰島素依賴的曙光。
患者不再依賴外源性胰島素
干細胞可能治愈糖尿病
VX-880,這是一種由同種異體誘導多能干細胞(iPSC)衍生出的全分化胰島細胞治療方法,為糖尿病患者提供了新的治療途徑??茖W家們設(shè)想,通過在體外誘導iPSCs分化成胰島細胞,可以恢復人體調(diào)節(jié)葡萄糖的能力,這主要是通過恢復胰島細胞的功能,包括產(chǎn)生對葡萄糖有反應性的胰島素。
那么,這種被寄予厚望能“治愈”糖尿病的療法效果如何呢?其背后的生物科技公司巨頭福泰制藥(Vertex)已經(jīng)多次公開了相關(guān)數(shù)據(jù)。
2021年底,一位患病長達40年的Ⅰ型糖尿病患者,在接受VX-880治療僅90天后,就實現(xiàn)了胰島功能的顯著恢復,胰島素注射量大幅減少了91%。更令人振奮的是,在治療270天后,這位患者甚至完全停用了長期依賴的胰島素。
到了2023年,更多患者的數(shù)據(jù)被公布。在接受Vertex的藥物治療后,所有參與的Ⅰ型糖尿病患者都減少或停止了胰島素的使用。
最近的研究更是涵蓋了12位受試者,他們的平均糖化血紅蛋白為7.8%,每天需要使用大約40個單位的胰島素。在開始治療前,他們的體內(nèi)都檢測不到C肽,這是身體自然產(chǎn)生胰島素的標志。此外,這些患者在治療前的一年里,都經(jīng)歷過2至4次低血糖事件,這也是此次研究關(guān)注的主要終點。
低血糖癥在Ⅰ型糖尿病患者中相當常見。長期患病可能導致患者對低血糖的感知能力下降,即使血糖降至危險水平也可能毫無察覺。這種情況非常危險,如果不及時治療,可能導致嚴重的低血糖事件,包括精神錯亂、昏迷、癲癇發(fā)作、心血管問題,甚至死亡。
這12位受試者接受了全劑量的單次輸注治療,結(jié)果令人鼓舞:
90天后,所有患者都表現(xiàn)出了對葡萄糖有反應性的胰島素產(chǎn)生,并且完全消除了低血糖事件。
幾乎所有患者(12人中的11人)在最后一次檢查時都減少或停止了外源性胰島素的使用。在完成了180天隨訪的10名患者中,有7名已完全停用外源性胰島素,2名的每日胰島素使用量減少了約70%。
在最近一次檢查時,所有患者的血糖控制水平都得到了改善,并達到了美國糖尿病協(xié)會(ADA)推薦的糖化血紅蛋白低于7.0%的目標。
3名經(jīng)歷了12個月隨訪的患者均達到了消除低血糖事件的主要終點,以及實現(xiàn)了胰島素獨立的次要終點。
顯然,這些由iPSC衍生的胰島細胞在功能上非常接近真正的胰島,它們能夠顯著減少或消除Ⅰ型糖尿病患者對胰島素的依賴,并改善他們的胰島功能和血糖控制。
值得一提的是,患者在接受VX-880治療過程中耐受性良好,沒有出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴重不良事件,這進一步證實了該療法的安全性。
鑒于這些積極的研究成果,該試驗已經(jīng)進一步擴大規(guī)模,目前共招募了約37名參與者以收集更多臨床數(shù)據(jù)。我們期待著下一次數(shù)據(jù)的公布,希望能帶來更多好消息。
全球聯(lián)手,攻克糖尿病或已不遠?
糖尿病,這一伴隨人類歷史的頑疾,自1921年胰島素被發(fā)現(xiàn)后,雖然從致命疾病轉(zhuǎn)變?yōu)榱丝晒芾淼穆圆?,但它帶來的苦難遠未結(jié)束。無休止的血糖控制、沉重的經(jīng)濟負擔,以及可能引發(fā)的致命并發(fā)癥,都如同陰霾一般籠罩在患者的心頭。這也促使科學家們急切地尋找新的治療方法。
近年來,干細胞治療被認為是攻克糖尿病的潛在利器。除了備受矚目的VX-880項目,其他科研團隊也在這一領(lǐng)域不斷探索。
就在不久前,我國的科研人員取得了令人矚目的臨床研究成果。他們?yōu)橐晃灰鸦饥蛐吞悄虿?5年的患者移植了由誘導多能干細胞(iPSC)衍生的自體再生胰島。令人驚喜的是,移植后僅11周,該患者就開始逐漸擺脫對外源胰島素的依賴。至今,他已完全停止注射胰島素長達33個月。
回溯到去年6月,另一項重大突破在天津?qū)崿F(xiàn)。國際首例利用化學重編程誘導多潛能干細胞(CiPSC)分化的胰島樣細胞移植手術(shù)成功完成。接受手術(shù)的是一位Ⅰ型糖尿病患者,已有11年病史且長期依賴胰島素。術(shù)后,患者的空腹C肽水平顯著提升,胰島素需求量在術(shù)后第10天就減少了一半。隨著移植細胞的進一步成熟,這一數(shù)字有望繼續(xù)下降。
此外,間充質(zhì)干細胞(MSC)作為干細胞家族的另一成員,也展現(xiàn)出治療糖尿病的潛力。它具有自我更新、低免疫原性和分泌生物活性因子的特點。阿拉伯海灣大學再生醫(yī)學中心的研究者綜合分析了58項利用MSC治療Ⅱ型糖尿病的研究數(shù)據(jù),涉及262名患者。結(jié)果顯示,干細胞治療后,患者的平均空腹血糖和HbAc1水平顯著降低,C肽水平趨于正常,且在12個月的隨訪期間,患者對胰島素的依賴有所減少。這充分展示了MSC在治療糖尿病方面的巨大潛力。
全球科研人員正攜手努力,力求攻克糖尿病。隨著越來越多的臨床數(shù)據(jù)證實干細胞治療的安全性和有效性,“終生控糖”的困境或?qū)⒈粡氐状蚱?。而我們,正踏上這條充滿希望的征途。
結(jié)語
誘導多能干細胞(iPS)技術(shù)被譽為劃時代的技術(shù)突破。它能讓成熟的體細胞重返干細胞狀態(tài),從而為眾多難以治愈的疾病,如糖尿病、帕金森病、老年癡呆癥和骨關(guān)節(jié)炎等慢性病,帶來治愈的希望。這一技術(shù)為無數(shù)在黑暗中掙扎的患者點亮了一盞明燈。