新進展!干細胞治療帕金森:早期患者癥狀顯著改善!
2024-07-22 點擊量:632
隨著醫(yī)學(xué)研究的不斷深入,干細胞治療已經(jīng)成為一種具有巨大潛力的新興療法,尤其在帕金森病的治療上展現(xiàn)出了令人鼓舞的初期結(jié)果。帕金森病,一種以運動功能障礙為主要特征的神經(jīng)退行性疾病,給患者的日常生活帶來了極大的困擾。然而,干細胞治療的出現(xiàn),為這一難題提供了新的解決方案。
在我國,帕金森病的平均患病年齡為60歲,患者已超300萬人。其中,65歲以上老年人發(fā)病率為1.7%。帕金森病已成為繼腫瘤、心腦血管疾病之后的中老年常見疾病。此外,中青年型帕金森病患者已占帕金森病患病總?cè)藬?shù)的5%—10%。帕金森病已成為老齡化社會面臨的重要挑戰(zhàn)。
帕金森病等這類因慢性進行性中樞神經(jīng)組織退變而引發(fā)的相關(guān)病癥,主要是由于大腦及脊髓細胞與組織出現(xiàn)損傷時,病情無法逆轉(zhuǎn),針對這種情況,外源性功能細胞移植可作為一種相對有效的措施,而干細胞正好具有再生各類組織器官的潛能,可作為“種子細胞”運用至各類疾病治療中,有著廣闊的醫(yī)學(xué)應(yīng)用前景,是目前醫(yī)學(xué)領(lǐng)域備受關(guān)注的前沿焦點,并已發(fā)展為衡量國家科技實力的重要體現(xiàn)之一。
間充質(zhì)干細胞(MSC)是一種具有多向分化潛能的干細胞,由于其良好的增殖分化能力、旁分泌及免疫調(diào)節(jié)等功能,可以分化成不同來源的組織,補充損傷及老化的組織細胞。
其中,來源于新生兒臍帶的臍帶間充質(zhì)干細胞( UC-MSC)的多向分化潛能逐漸應(yīng)用于帕金森病的臨床治療中,自我更新和定向分化為多巴胺能神經(jīng)元,UC-MSC移植后能夠定向遷移到病變部位,表達替代缺損的神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細胞,使其發(fā)揮正常的細胞功能,從而緩解帕金森患者的病癥。
全球領(lǐng)先的醫(yī)藥企業(yè)拜耳表示,其美國子公司BlueRock開發(fā)的一種實驗性干細胞療法,在一項針對12名患者的早期試驗中顯示出緩解帕金森病癥狀的跡象。該結(jié)果在丹麥哥本哈根舉行的2023年國際帕金森病與運動障礙大會上公布。
在治療一年后,移植高劑量的七名參與者,其癥狀得到良好控制的時間平均每天延長了2.16小時,而癥狀惡化的時間平均每天縮短了1.91小時。
移植較低劑量的五名參與者癥狀得到良好控制的時間,平均每天延長了0.72小時,而癥狀惡化的時間平均每天縮短了0.75小時。
兩種劑量均未報告與治療相關(guān)的嚴(yán)重并發(fā)癥。有兩個患者的嚴(yán)重不良反應(yīng),一個是手術(shù)引起的癲癇發(fā)作,另一個是新冠肺炎。兩個嚴(yán)重不良反應(yīng)都解決了,且都與細胞療法本身無關(guān)。
療效的早期跡象來自大腦成像掃描,顯示移植細胞存活并植入的證據(jù),這意味著它們被患者身體接受。
拜耳表示,二期臨床試驗的計劃正在進行中。該研究預(yù)計將于2024年上半年開始招募參與者。
該研究的主要研究人員,加州大學(xué)歐文分校神經(jīng)病學(xué)系主任克萊爾·亨克利夫(Claire Henchcliffe)說:“雖然這是一項小型開放標(biāo)簽研究,但達到該研究的安全性和耐受性的主要目標(biāo)以及臨床結(jié)果的初步改善,代表著向前邁出了一大步,現(xiàn)在的希望是,將這些趨勢繼續(xù)下去,并在受控的臨床試驗中轉(zhuǎn)化為對帕金森病患者有意義的益處。”
國內(nèi)在臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療帕金森的臨床研究也已取得了許多可喜的臨床效果:
解放軍303醫(yī)院一項臨床研究,選擇解放軍第303醫(yī)院收治的38例帕金森病患者進行臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療帕金森病的臨床效果研究。
▲移植前后UPDRS評分比較
結(jié)果:所有患者的靜止性震顫、運動遲緩、肌強直、姿勢步態(tài)障礙均不同程度緩解,治療過程中及治療后患者各項生命體征均較平穩(wěn)。38例患者移植后UPDRS評分顯著低于移植前,差異有統(tǒng)計學(xué)意義(P<0.5)。治療過程中患者有低熱、頭痛、腰 痛、 興奮癥狀出現(xiàn),給予對癥處理后均完全緩解。均未見抗移植物宿主病。
結(jié)論:臍帶間充質(zhì)干細胞移植可顯著改善帕金森病 患者的臨床癥狀。
中國醫(yī)科大學(xué)四平醫(yī)院內(nèi)分泌科,選擇院內(nèi)收治的10例帕金森患者進行臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療。
▲P3代HUMSCs細胞表面標(biāo)志物表達情況
▲HUMSCs 移植前后患者UPDRS評分變化
結(jié)論:患者移植 HUMSCs 后能夠有效控制帕金森病的發(fā)病進程,有效改善受損的腦組織功能,提高患者生活質(zhì)量。
干細胞治療帕金森病作為一種新興的治療方法,已經(jīng)在初期階段展現(xiàn)出了顯著的療效。通過補充損失的多巴胺能神經(jīng)元,干細胞治療能夠改善患者的運動功能障礙和心理狀態(tài),提高患者的生活質(zhì)量。雖然目前仍存在一些挑戰(zhàn)和問題,但隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進步和完善,我們有理由相信干細胞治療將會在未來成為帕金森病治療的重要手段之一。