全球首個治療心衰的iPS細胞療法已完成實驗,5000萬個心肌細胞療效顯著
2024-08-05 點擊量:656
日本Heartseed Inc公司已完成世界上首個利用iPS細胞(誘導(dǎo)多能干細胞)治療嚴重心力衰竭的療法實驗。
在東瀛之地的Heartseed公司于8月1日高調(diào)宣布:他們用iPS細胞培育的心肌細胞,成功治療了五名嚴重心力衰竭的患者。每位患者體內(nèi)被移植了大約5000萬個心肌細胞。
日本心肌細胞球療效顯著
心臟病在日本人的死因中僅次于癌癥,每年導(dǎo)致大約21萬人死亡。其中以老年人為中心,心力衰竭患者正在增多,日本國內(nèi)患者人數(shù)估計約為120萬人,但對于該病目前尚無特效藥。 在病情最嚴重之際,治療方法是實施心臟移植和安裝輔助人工心臟等,不過這方面存在諸多難題,如器官提供者不足、患者會承受很大的身體負擔(dān)等。 在波士頓舉行的第三屆心力衰竭藥物發(fā)現(xiàn)與開發(fā)峰會上,Heartseed公司公開了某些實驗細節(jié)。 Heartseed的治療試驗是用特殊注射器將總計5萬個“心肌球”移植到患者心臟的肌肉組織中。 每個“心肌球”由源自iPS細胞的大約1000個心肌細胞匯集而成,5000萬的數(shù)據(jù)因此得來。 半年后“心肌球”會增大30倍左右,與患者自身心肌細胞融為一體,并有力地搏動。移植的細胞會定植在肌肉組織中,不會消失。 治療試驗對象是那些患有“缺血性心肌病”的心力衰竭者,他們心臟血管堵塞、心肌壞死、心臟肌肉組織因變硬而失去彈性、血液輸送能力減弱,如果呼吸急促、浮腫等癥狀惡化,就會無法行走,甚至出現(xiàn)生命危險。 已知的所有實驗中,有兩位高齡男性患者在術(shù)后半年內(nèi)未出現(xiàn)嚴重副作用或細胞癌變,與心臟組織成功融合,顯著改善了心臟功能。 實驗的第1例患者的心臟收縮率從26%提升至28%,第3例患者則從17%顯著提升至38%。安全性和有效性已經(jīng)得到驗證。 在他們的研究中,Heartseed使用了來自四個不同供體的iPS細胞系,通過他們獨創(chuàng)的心肌細胞分化方法,實現(xiàn)了接近99%的高純度心肌細胞。這個純度,幾近完美。 而Heartseed的計劃更加宏偉,他們打算在未來的臨床試驗中,向患者體內(nèi)移植1.5億個心肌細胞。這個數(shù)字聽起來就像是天文數(shù)字,但對所有受損的心臟來說,這可能是一次重生的機會。這個計劃預(yù)計在2027年之前獲批。 國內(nèi)治療手法奮起直追 而說到國內(nèi)的心力衰竭,根據(jù)我國的調(diào)查,成人心衰患病率大約是0.9%,而根據(jù)2019年中國心力衰竭藍皮書報告,心力衰竭患者的數(shù)量可能高達650萬到875萬,70歲以上人群心衰患病率更是超過了10%。這些數(shù)字,足以讓人對心力衰竭的嚴重性有更深的認識。 所幸利用細胞療法治療心衰的這個領(lǐng)域中,我們并非停滯不前,認知與方法正在不斷提高。 我國2023年6月最新發(fā)表的《自體干細胞移植治療心力衰竭中國專家共識(2022)》提出,干細胞移植有望成為治療心力衰竭較具潛力和應(yīng)用前景的治療方法。近年來,國內(nèi)外學(xué)者針對干細胞移植治療心力衰竭開展了大量的臨床研究。他們通過分析多項隨機對照試驗,總結(jié)出了以下結(jié)論: 間充質(zhì)干細胞可改善患者的心臟功能以及提高患者的生活質(zhì)量。 同時,在最近的另一項研究中,同濟大學(xué)附屬東方醫(yī)院再生醫(yī)學(xué)研究所的梁小婷助理研究員提到,干細胞移植技術(shù)的出現(xiàn)確實為心肌梗死及終末期心衰患者的治療帶來了希望。 該研究涉及了多能干細胞和成體干細胞的臨床研究進展,包括胚胎干細胞(ESC)和誘導(dǎo)性多能干細胞(iPSC)的應(yīng)用,并提到了一項臨床研究,其中6例嚴重心衰患者接受了ESC來源的心血管前體細胞治療,結(jié)果顯示有利于心衰癥狀恢復(fù)和左室功能改善。
Heartseed的故事,乃至國內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域的發(fā)展,都是科技與希望交織的交響曲。他們用iPS細胞種出了心臟的春天,為心力衰竭患者帶來了新的希望。在未來,我們有理由相信,隨著科技的不斷進步,更多的生命將因此得到拯救。