通用型CAR-γδT細(xì)胞治療紅斑狼瘡:3次回輸,14天見效,1個(gè)月出院
2024-08-05 點(diǎn)擊量:634
PART 01
諾諾的紅斑狼瘡之劫
系統(tǒng)性紅斑狼瘡一種讓人聞風(fēng)喪膽的自身免疫性疾病。它會(huì)讓你的身體誤以為自己是敵人,然后發(fā)動(dòng)猛烈的攻擊。
結(jié)果呢?多系統(tǒng)、多器官受累,生活質(zhì)量嚴(yán)重受損。今天,我們要講述的是一位勇敢的年輕女孩諾諾(化名)的故事,她與紅斑狼瘡展開了一場(chǎng)驚心動(dòng)魄的戰(zhàn)斗,并借助前沿的醫(yī)療技術(shù)取得了令人振奮的勝利。
PART 02
初識(shí)狼瘡:從癥狀到確診
諾諾的故事始于2014年,那時(shí)她才23歲。
她的手指開始變白發(fā)紫,脫發(fā),光過(guò)敏,口腔潰瘍等癥狀接踵而至。起初,她和家人以為這只是一些小毛病,但很快,診斷結(jié)果給了他們一個(gè)沉重的打擊——系統(tǒng)性紅斑狼瘡。
這是一種無(wú)法治愈的慢性疾病,會(huì)讓人的免疫系統(tǒng)失去理智,瘋狂攻擊自己的身體組織。
紅斑狼瘡的病因至今尚未完全明了,但我們可以把它想象成一個(gè)城市的警察部隊(duì)突然失去了判斷力,開始攻擊城市的各個(gè)建筑物和設(shè)施。
而這種混亂狀態(tài)在諾諾的身體內(nèi)不斷升級(jí),導(dǎo)致她的病情迅速惡化,甚至引發(fā)了狼瘡性腎炎和免疫性皮膚血管炎等嚴(yán)重并發(fā)癥。
PART 03
科學(xué)救援:通用型CAR-γδT細(xì)胞療法
就在諾諾和家人幾乎陷入絕望的時(shí)候,2023年底,華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科的李秋柏教授為他們帶來(lái)了希望。
李教授(見下圖)評(píng)估了諾諾的情況后,提出了一種全新的治療方法——通用型CD19 CAR-γδT細(xì)胞療法。
PART 04
細(xì)胞戰(zhàn)士:CAR-γδT細(xì)胞的工作原理
那么,什么是通用型CAR-γδT細(xì)胞療法呢?簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō),這是一種利用基因工程技術(shù)改造的γδ T細(xì)胞療法。
具體過(guò)程是這樣的:首先,科學(xué)家們從健康供體那里獲取γδT細(xì)胞,然后使用基因工程手段在這些細(xì)胞中插入一種特殊的受體,這種受體能夠識(shí)別和攻擊紅斑狼瘡患者體內(nèi)的異常免疫細(xì)胞。
接著,這些“升級(jí)版”的免疫細(xì)胞會(huì)被大規(guī)模培養(yǎng),最終成為“成品”CAR-γδT細(xì)胞,準(zhǔn)備投入戰(zhàn)斗。
這聽起來(lái)可能有點(diǎn)復(fù)雜,讓我們打個(gè)比方吧。
想象一下,你的身體是一座城堡,而紅斑狼瘡就是潛伏在城堡內(nèi)部的叛軍。這時(shí)候,科學(xué)家們?yōu)槌潜さ氖匦l(wèi)們打造了一種全新的武器,讓這些守衛(wèi)能夠精準(zhǔn)地識(shí)別并消滅叛軍。然后,他們將這些裝備精良的守衛(wèi)派回城堡,與叛軍展開激烈的戰(zhàn)斗。
PART 05
諾諾的CAR-γδT治療過(guò)程
諾諾成為了全球首位接受這種創(chuàng)新治療的紅斑狼瘡患者。
2024年1月,她先后接受了三次通用型CAR-γδT細(xì)胞的回輸。令人驚訝的是,這些“超級(jí)戰(zhàn)士”在她的體內(nèi)迅速擴(kuò)增,僅僅14天就達(dá)到了巔峰。
諾諾的癥狀顯著改善,不僅全身皮疹和手指血管炎消退,甚至在治療期間,她沒(méi)有服用任何常規(guī)的狼瘡藥物。
一個(gè)月后,諾諾順利出院,身體狀況穩(wěn)定,生活質(zhì)量顯著提高。這不僅是她個(gè)人的勝利,更是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一大突破。
李秋柏教授表示,這次治療的成功具有重要的臨床意義,為紅斑狼瘡患者提供了一種全新的治療選擇,尤其是那些對(duì)常規(guī)治療無(wú)效的患者。
PART 06
紅斑狼瘡的現(xiàn)狀
系統(tǒng)性紅斑狼瘡在我國(guó)的患病率約為十萬(wàn)分之30到70,男女發(fā)病率約為1:9。這意味著每一萬(wàn)個(gè)人中就有三到七個(gè)人可能會(huì)罹患這種疾病。
而且,紅斑狼瘡患者多為女性,她們不僅面臨著疾病本身的折磨,還要承受外貌變化和生育功能受損帶來(lái)的心理壓力。
目前,紅斑狼瘡雖然難以治愈,但通過(guò)早期診斷、及時(shí)治療和規(guī)律隨訪,可以使病情得到較好的控制。
比如,傳統(tǒng)的治療方法主要包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑和抗瘧藥等,這些藥物能夠在一定程度上緩解癥狀,控制病情。然而,這些藥物往往伴隨著副作用,長(zhǎng)期使用可能導(dǎo)致感染風(fēng)險(xiǎn)增加、骨質(zhì)疏松等問(wèn)題。
PART 07
新的希望:通用型CAR-T細(xì)胞療法的未來(lái)
諾諾的成功案例為紅斑狼瘡的治療帶來(lái)了新的希望。通用型CAR-γδT細(xì)胞療法不僅有效,而且避免了傳統(tǒng)藥物的許多副作用。更重要的是,這種療法通過(guò)重建患者的免疫系統(tǒng),從根本上改變了疾病的進(jìn)程。
當(dāng)然,通用型CAR-γδT細(xì)胞療法也并非完美無(wú)缺。這項(xiàng)技術(shù)仍處于臨床研究階段,需要更多的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)來(lái)驗(yàn)證其安全性和有效性。
此外,治療費(fèi)用較高,目前尚未普及。但毫無(wú)疑問(wèn),這是一項(xiàng)具有革命意義的突破,為未來(lái)紅斑狼瘡的治療提供了新的方向。