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央視報道干細(xì)胞治療帕金森，從此告別“抖動生活”！

2024-08-26 點擊量：609

帕金森被稱為“不死的癌癥”，被認(rèn)為是中老年人健康的“第三大殺手”！據(jù)世界帕金森協(xié)會統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，目前全球共有570萬帕金森患者，而中國患病人數(shù)約300萬，年增新發(fā)患者20萬以上。

預(yù)計到2030年，中國帕金森病患者將激增至600萬人左右，患者數(shù)量將占全球一半以上。中國已成為“帕金森第一大國”。近年來帕金森還呈現(xiàn)年輕化的發(fā)病趨勢，其中“青少年型帕金森病”患者也在不斷增加，約占總?cè)藬?shù)的10%。

帕金森病的病因目前仍不明確，年齡老化、生活環(huán)境、化學(xué)制劑、遺傳等都有可能是帕金森病的致病因素。目前研究推測大腦黑質(zhì)細(xì)胞退化，無法產(chǎn)生足夠的神經(jīng)遞質(zhì)——多巴胺。

多巴胺能神經(jīng)元在控制人體隨意運動和調(diào)節(jié)姿勢位置中起著關(guān)鍵作用。因此針對多巴胺能神經(jīng)元的調(diào)節(jié)就成為研究人員們突破“帕金森病”的研究重點。

干細(xì)胞治療帕金森的作用機制

從目前來說，帕金森病的發(fā)病機制還不是十分明確，到底哪個環(huán)節(jié)出了問題導(dǎo)致帕金森病目前仍不清楚。帕金森病的病理改變是由于【中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元脫失】，多巴胺能神經(jīng)元在控制人體隨意運動和調(diào)節(jié)姿勢位置中起著關(guān)鍵作用。因此針對多巴胺能神經(jīng)元的調(diào)節(jié)就成為研究人員們突破“帕金森病”的研究重點。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是一種具有多向分化潛能的干細(xì)胞，由于其良好的增殖分化能力、旁分泌及免疫調(diào)節(jié)等功能，可以分化成不同來源的組織，補充損傷及老化的組織細(xì)胞。

其中，來源于新生兒臍帶的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（ UC-MSC）的多向分化潛能逐漸應(yīng)用于帕金森病的臨床治療中，自我更新和定向分化為多巴胺能神經(jīng)元，UC-MSC移植后能夠定向遷移到病變部位，表達替代缺損的神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，使其發(fā)揮正常的細(xì)胞功能，從而緩解帕金森患者的病癥。

干細(xì)胞給帕金森病帶來希望

干細(xì)胞療法是一種切實可行的帕金森病替代細(xì)胞治療方案。在間充質(zhì)干細(xì)胞方面，多項臨床試驗證實了其安全性與有效性。國內(nèi)外均有多個臨床數(shù)據(jù)發(fā)表。

2023年7月，拜耳（Bayer）以及旗下BlueRock Therapeutics聯(lián)合公布其在研干細(xì)胞療法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治療帕金森病患者的1期臨床試驗積極結(jié)果。分析顯示，試驗中患者對bemdaneprocel均耐受良好。此外，對試驗次要終點的評估證明干細(xì)胞移植的可行性，并顯示細(xì)胞腦內(nèi)植入和存活達1年的證據(jù)。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元組成，可以通過手術(shù)植入帕金森病患者大腦。這些細(xì)胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，有望恢復(fù)患者的運動和非運動功能。

另外，國內(nèi)在臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森的臨床研究也已取得了許多可喜的臨床效果，已查詢到多篇應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森疾病的臨床研究文獻：

廣東省中醫(yī)院內(nèi)六科研究者為9例PD患者經(jīng)蛛網(wǎng)膜下腔注射hUC-MSCs，治療后第28天患者的UPDRS評分較治療前顯著降低，可顯著改善患者的運動癥狀，提高的生活質(zhì)量，延緩病情發(fā)展；

河北醫(yī)科大學(xué)第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，就診的34例帕金森患者應(yīng)用經(jīng)體外培養(yǎng)無菌分離的hUC-MSCs經(jīng)外周靜脈滴注移植治療，從開始hUC-MSCs移植治療至隨訪結(jié)束,34例患者均未出現(xiàn)明顯的過敏反應(yīng)及移植物抗宿主病。hUC-MSCs經(jīng)靜脈移植對帕金森患者安全有效，可以改善MS及大部分NMS。與移植前相比較，移植后1個月、移植后3個月均有效,療效可維持到第3個月，1個月到3個月期間基本處于穩(wěn)定狀態(tài)。

近年來，干細(xì)胞作為一種有希望的修復(fù)性治療方法已經(jīng)成為帕金森研究領(lǐng)域的前沿，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞作為一種新型種子細(xì)胞，具有取材無創(chuàng)、無倫理爭議、低免疫原性等優(yōu)點，尤其將分娩時的臍帶作為主要來源。同時，通過基因轉(zhuǎn)染手段，促進臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞定向分化為多巴胺能神經(jīng)元，為臨床治療帕金森提供新的思路。

隨著人們對臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的生物學(xué)特性及臨床實踐不斷深入，我國規(guī)范的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞庫建立，未來臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞將有望成為治療帕金森的恢復(fù)性方法。