不要輕易放棄!針對(duì)紅斑狼瘡的管理,不要忽視細(xì)胞治療的進(jìn)展
2024-10-28 點(diǎn)擊量:522
沙白,一位因?yàn)橥砥诩t斑狼瘡而選擇放棄shengming的網(wǎng)紅,其故事在網(wǎng)絡(luò)上引起廣泛關(guān)注和討論。作為一名年輕女性,她經(jīng)歷了紅斑狼瘡漫長(zhǎng)而痛苦的折磨。20歲時(shí)被診斷患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡,她開(kāi)始了與疾病長(zhǎng)達(dá)23年的抗?fàn)帯?/span>
然而,隨著病情加重,痛苦日益加深,最終她選擇提前去... ...。
這不僅讓人們想起了去年因紅斑狼瘡去世的香港演員周海媚,同樣也飽受病痛折磨的她,最終沒(méi)能戰(zhàn)勝這場(chǎng)漫長(zhǎng)的病痛之戰(zhàn)。
面對(duì)像紅斑狼瘡這樣的自身免疫疾病,細(xì)胞王國(guó)社群的群友表示:“紅斑狼瘡本來(lái)就不是絕望的詞匯,規(guī)范治療定期復(fù)診,完全可以控制疾病長(zhǎng)期處于緩解期”
作為一直輸出細(xì)胞療法科普內(nèi)容的自媒體,長(zhǎng)期關(guān)注細(xì)胞療法等新興技術(shù)的發(fā)展??茖W(xué)家們正試圖開(kāi)辟一條通向治愈的希望之路。
細(xì)胞療法,如今在紅斑狼瘡治療領(lǐng)域展現(xiàn)出巨大的潛力,或許未來(lái)可以為患者帶來(lái)前所未有的治療選擇。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)是一種自身免疫性疾病,免疫系統(tǒng)因某種原因誤將自身組織視作“敵人”而進(jìn)行攻擊,導(dǎo)致全身多器官、多系統(tǒng)損傷。
該病發(fā)病率在全球約為每十萬(wàn)人中有幾十到上百例,女性患者尤其多見(jiàn),發(fā)病年齡多在15至45歲之間。紅斑狼瘡的臨床表現(xiàn)復(fù)雜多樣,包括關(guān)節(jié)疼痛、皮疹、疲勞,嚴(yán)重時(shí)甚至導(dǎo)致腎衰竭、肺功能衰竭、神經(jīng)系統(tǒng)受損等,嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量,甚至威脅生命。
傳統(tǒng)上,紅斑狼瘡的治療以免疫抑制劑和抗炎藥物為主,目的在于緩解癥狀和控制病情發(fā)展。但這種方法往往只能暫時(shí)控制癥狀,無(wú)法從根本上解決問(wèn)題。許多患者長(zhǎng)期服藥,甚至?xí)霈F(xiàn)藥物依賴(lài)或副作用。
隨著病情的發(fā)展,部分患者病情加重,最終導(dǎo)致器官損傷和死亡,如沙白和周海媚的例子便是如此。在這種背景下,科學(xué)家們開(kāi)始探索新的治療方法,希望能夠提供更有效且安全的替代方案。
而細(xì)胞療法正是近年來(lái)興起的一種新興治療手段,尤其在癌癥和一些疑難自身免疫性疾病中展現(xiàn)出了顯著療效。
細(xì)胞療法,是指通過(guò)使用活細(xì)胞或細(xì)胞成分治療疾病的方法。它不僅是一種治療手段,更是一種全新的醫(yī)學(xué)理念,旨在通過(guò)“修復(fù)”或“替代”病變的細(xì)胞來(lái)恢復(fù)身體的健康。
在紅斑狼瘡的治療中,細(xì)胞療法主要包括干細(xì)胞療法和CAR-T細(xì)胞療法,這兩者雖然原理和操作不同,但都旨在從根本上改善患者的免疫系統(tǒng),避免自身免疫的“誤攻擊”。
1、干細(xì)胞療法:重建免疫系統(tǒng)的嘗試
干細(xì)胞療法是利用干細(xì)胞的再生能力來(lái)修復(fù)或替代受損的細(xì)胞和組織。自2010年以來(lái),南京大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬鼓樓醫(yī)院的研究團(tuán)隊(duì)對(duì)紅斑狼瘡患者進(jìn)行了一系列干細(xì)胞治療的探索。
該團(tuán)隊(duì)選擇了15名病情持續(xù)惡化的紅斑狼瘡患者,采用自體或同種異體的間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)進(jìn)行治療。
臍帶來(lái)源MSC治療紅斑狼瘡的臨床1期試驗(yàn)
結(jié)果顯示,這些患者的癥狀顯著改善,特別是在疾病活動(dòng)指數(shù)(SLEDAI)和蛋白尿水平方面有顯著下降。在隨訪的12個(gè)月內(nèi),患者的SLEDAI評(píng)分從12.2下降到3.2,24小時(shí)蛋白尿水平從2505.0 mg降至858.0 mg,未見(jiàn)嚴(yán)重副作用。
此后,干細(xì)胞療法在全球范圍內(nèi)獲得了越來(lái)越多的關(guān)注。2018年,昆明醫(yī)科大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)布了一項(xiàng)系統(tǒng)性回顧分析,分析了全球213名紅斑狼瘡患者接受干細(xì)胞治療后的效果。
結(jié)果顯示,間充質(zhì)干細(xì)胞在減少SLE疾病活動(dòng)性和蛋白尿方面表現(xiàn)出良好的療效。這些研究為干細(xì)胞療法在紅斑狼瘡治療中的應(yīng)用提供了有力的證據(jù),但由于樣本量有限,仍需進(jìn)一步的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)驗(yàn)證療效和安全性。
2、CAR-T 細(xì)胞療法:免疫系統(tǒng)“重啟”的突破性嘗試
CAR-T細(xì)胞療法是另一種新興的細(xì)胞治療手段,原本用于治療血液癌癥。CAR-T療法通過(guò)從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞,重新編程后再注入患者體內(nèi),以便其能夠識(shí)別并消滅異常的免疫細(xì)胞。這種方法目前被認(rèn)為是治療晚期難治性紅斑狼瘡的有力武器。
2023年6月,德國(guó)埃爾朗根大學(xué)醫(yī)院在一項(xiàng)臨床研究中,將CAR-T療法首次應(yīng)用于一位年僅15歲的紅斑狼瘡兒童患者尤雷莎身上。這名女孩的病情極為嚴(yán)重,經(jīng)歷了多次藥物治療失敗,并因病情惡化而出現(xiàn)腎功能衰竭,最終不得不依賴(lài)透析維持生命。
在嘗試了幾乎所有傳統(tǒng)治療方法無(wú)效后,醫(yī)生決定對(duì)她實(shí)施CAR-T細(xì)胞治療,這是全球首例兒童紅斑狼瘡患者接受CAR-T療法的案例。
尤雷莎的治療過(guò)程非常復(fù)雜。在治療之前,醫(yī)生為她進(jìn)行了低劑量化療,以“清理”身體中的部分免疫細(xì)胞,給改造后的CAR-T細(xì)胞留出空間。2023年6月26日,尤雷莎接受了CAR-T細(xì)胞注射。治療后第三周起,尤雷莎的腎功能和其他狼瘡癥狀均顯著改善,她的所有癥狀幾乎全部消失,生活質(zhì)量大幅提升。
醫(yī)療團(tuán)隊(duì)和尤雷莎(從左到右):Tobias Krickau 醫(yī)生、Nora Naumann-Bartsch 醫(yī)生、Patientin Uresa A.、Markus Metzler 教授、護(hù)理專(zhuān)業(yè)人員 Vanessa G?rtner。
尤雷莎的主治醫(yī)生克里考博士表示,CAR-T細(xì)胞在尤雷莎體內(nèi)的活躍表現(xiàn)使得治療效果極為顯著。這些改造后的T細(xì)胞不僅清除了體內(nèi)異常的B細(xì)胞,還對(duì)健康的B細(xì)胞進(jìn)行了重建,使她的免疫系統(tǒng)重新獲得平衡。
雖然尤雷莎目前需要每月進(jìn)行一次免疫球蛋白注射以預(yù)防感染,但她的生活已經(jīng)恢復(fù)正常,不再依賴(lài)藥物或透析。這一治療成功案例不僅為紅斑狼瘡患者帶來(lái)了曙光,也為其他自身免疫性疾病的治療提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)和數(shù)據(jù)。
細(xì)胞療法的崛起為紅斑狼瘡等頑固性自身免疫疾病帶來(lái)了新的治療思路,但這項(xiàng)技術(shù)目前仍然處于臨床試驗(yàn)階段。
干細(xì)胞療法在中國(guó)的多項(xiàng)研究顯示出有效性,但不同患者的療效存在較大差異,且副作用尚待進(jìn)一步觀察。
另一方面,CAR-T細(xì)胞療法雖然在尤雷莎的案例中表現(xiàn)出良好療效,但它在紅斑狼瘡治療中的適用性和可推廣性仍需更多的臨床數(shù)據(jù)支持。
目前,全球范圍內(nèi)關(guān)于干細(xì)胞和CAR-T療法治療紅斑狼瘡的研究正在不斷增多。美國(guó)、德國(guó)和中國(guó)等國(guó)家的科研團(tuán)隊(duì)正在對(duì)不同類(lèi)型的細(xì)胞療法進(jìn)行研究,并不斷改進(jìn)技術(shù),以期實(shí)現(xiàn)更高效、更安全的治療效果。
例如,2024年2月,埃爾朗根大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一項(xiàng)試點(diǎn)研究,涵蓋了15例成人紅斑狼瘡患者的CAR-T治療結(jié)果,這些患者的癥狀在治療后顯著減輕。德國(guó)的CASTLE研究項(xiàng)目也正在進(jìn)行,以驗(yàn)證更多紅斑狼瘡患者接受CAR-T療法的長(zhǎng)期療效和安全性。
沙白和周海媚的故事讓人們?cè)俅侮P(guān)注到紅斑狼瘡的殘酷和無(wú)情,也促使我們重新思考現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向。細(xì)胞療法,尤其是干細(xì)胞療法和CAR-T細(xì)胞療法,雖然目前尚處于臨床研究階段,但其初步療效令人振奮,為那些因病痛而陷入絕望的紅斑狼瘡患者帶來(lái)了新的希望。
隨著細(xì)胞療法技術(shù)的不斷進(jìn)步和完善,未來(lái)或許會(huì)有更多患者能夠從中受益,甚至實(shí)現(xiàn)部分患者的病情緩解甚至治愈。對(duì)細(xì)胞療法的持續(xù)研究和投入,不僅是醫(yī)學(xué)發(fā)展的重要方向,也是為更多患者帶來(lái)希望的橋梁。
在沙白的故事中,我們看到的是一種對(duì)生活最后的告別,而在科學(xué)家們的研究中,我們看到的卻是對(duì)生命的持續(xù)探索與不懈追求。也許在不久的將來(lái),紅斑狼瘡將不再是一個(gè)絕望的詞匯,細(xì)胞療法將成為患者重獲健康生活的橋梁。